Evidências de mundo real sobre o manejo do angioedema hereditário com inibidor de C1 normal (AEH-nC1INH): estudo multicêntrico no Brasil /
Arquivos
Data
Autores
Orientador
Nível Educacional
Título da Revista
ISSN da Revista
Título de Volume
Editor
Tipo
Resumo
Descrição
INTRODUÇÃO: O angioedema hereditário com inibidor de C1 normal (AEH-nC1INH) é uma forma rara de angioedema, mediada por bradicinina, que cursa com crises recorrentes e se diferencia do mediado por mastócitos por não responder a anti histamínicos, corticosteroides ou adrenalina. A heterogeneidade genética entre os subtipos torna o manejo clínico desafiador. Este estudo avaliou as estratégias terapêuticas adotadas em pacientes brasileiros, com foco na abordagem individualizada conforme o subtipo. MÉTODOS: Estudo multicêntrico, transversal e analítico, conduzido pelo Grupo Brasileiro de Estudos em Angioedema Hereditário (GEBRAEH), com coleta de dados por questionário online padronizado, mediante aceite do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE). Foram incluídos pacientes adultos com diagnóstico confirmado de AEH-nC1INH. A análise foi descritiva e inferencial. O projeto foi aprovado pelo Comitê de Ética da FMABC (CAAE 51896015.0.1001.0082). RESULTADOS: Entre os 393 registros nacionais, 133 pacientes sintomáticos responderam ao questionário e compuseram a amostra final. Destes, 121 forneceram dados completos de tratamento: 88 com mutação no gene F12 (AEH-FXII), 30 com causa genética desconhecida (AEH-UNK) e 3 com mutação no gene da angiopoetina-1 (AEH-ANGPT1). A maioria era do sexo feminino (96,2%), com predomínio de sintomas abdominais (90,2%). Icatibanto e ácido tranexâmico (ATX) foram os fármacos mais utilizados para crises, ambos com alívio parcial ou completo do edema no mesmo dia. A profilaxia de curto prazo (PCP) foi utilizada por 33/121 (27,3%), com destaque para o inibidor de C1 derivado do plasma (pdC1INH), após o qual não foram relatadas crises. A profilaxia de longo prazo (PLP) foi adotada em 84/121 (69,4%), com intervenção hormonal inicial em 72 casos: 35 com retirada isolada do anticoncepcional oral combinado (ACO) e 37 com retirada associada ao uso de progestágeno. Entre as mulheres que realizaram apenas a suspensão do ACO, 29/35 (82,9%) não necessitaram de outras medidas, com destaque para AEH-FXII (24/27; 88,9%). Quatro pacientes (4/35; 11,4%) apresentaram recidiva tardia após mais de 10 anos. Pacientes com AEH-UNK tiveram menor resposta à primeira intervenção (60% vs. 83,7%; p = 0,015) e maior necessidade de ajustes subsequentes (21/30 vs. 21/88; p < 0,001). O lanadelumabe foi utilizado por três pacientes (2 AEH UNK e 1 AEH-ANGPT1), com controle completo dos sintomas. O ATX foi amplamente utilizado na PLP, especialmente em AEH-FXII (13/88) e AEH-UNK (11/30), com taxas de resposta parcial predominantes; apenas 2/13 pacientes com AEH-FXII alcançaram cessação completa dos sintomas, e nenhum entre os com AEH-UNK. CONCLUSÃO: Os achados evidenciam a heterogeneidade na resposta terapêutica entre os subtipos de AEH-nC1INH. No AEH-UNK, observou-se maior necessidade de intervenções combinadas para controle dos sintomas. O lanadelumabe apresentou eficácia completa, porém, devido à amostra reduzida, são necessários novos estudos para corroborar esse resultado. Para o AEH-FXII, foi proposto um fluxograma escalonado de manejo, indicando a suspensão do ACO como estratégia inicial, com benefício adicional do progestágeno em casos de resposta parcial, seguida pelo uso de ATX e com desestímulo ao uso de andrógenos atenuados. A ocorrência de recidiva tardia, mesmo após mais de dez anos de controle, destaca a importância do seguimento prolongado. O uso racional das intervenções, conforme o subtipo e a resposta clínica, é essencial para otimizar o controle da doença e a qualidade de vida.
Palavras-chave
Citação
DOI
Coleções
Avaliação
Revisão
Suplementado Por
Referenciado Por
Licença Creative Commons
Exceto quando indicado de outra forma, a licença deste item é descrita como CC0 1.0 Universal